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    2025-09-19 健康
  • 脆性X综合征(FXS)小分子口服药交易达4.5亿美元
    脆性X综合征(FXS)小分子口服药交易达4.5亿美元近日,医药行业迎来一项重磅交易,一家生物制药公司以4.5亿美元的价格达成脆性X综合征(Fragile X Syndrome, FXS)小分子口服药的全球独家授权协议。这一交易不仅刷新了罕见病领域
    2025-09-19 健康
  • Ionis制药公司候选药物ION582获FDA突破性疗法认定,用于治疗天使综合征
    Ionis制药公司候选药物ION582获FDA突破性疗法认定,用于治疗天使综合征近日,Ionis Pharmaceuticals宣布其候选药物ION582获得美国食品药品监督管理局(FDA)的突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation),用于治疗天使综合征(Angelman
    2025-09-18 健康
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    《Duchenne型肌营养不良多学科管理指南(2025版)》发布近日,国际神经肌肉疾病协会(INMD)联合全球多国专家共同发布了《Duchenne型肌营养不良多学科管理指南(2025版)》。该指南基于最新临床研究证据,对Duchenne型肌营养不良
    2025-09-18 健康
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